Наше деловое партнерство www.banwar.org

Новітні технології лікування гемофілії включають в себе генотерапію, використання рекомбінантних факторів згортання крові.

2019. Sangamo і Pfizer показали еффектіность генотерапіі від гемофілії А

У минулому році американський стартап Spark Therapeutics оголосив про успішні клінічні випробування генотерапевтіческого препарату від Гемофілії Б. А тепер, інший стартап Sangamo (спільно з фармагігантом Pfizer) оприлюднили дані про довготривалої ефективності подібної генотерапіі для лікування більш поширеною Гемофілії А. Препарат SB-525 доставляє необхідний ген в клітини печінки пацієнта і вони починають виробляти протеїн, необхідний для згортання крові (нагадаємо, Гемофілія - ​​це вроджене порушення згортання крові, в результаті чого дитина страждає від внутрішніх кровотеч в суглобах).
2018. CRISPR-модифіковані клітини печінки можуть позбавити хворих на гемофілію B від довічних ін'єкцій

Пацієнти з гемофілією змушені протягом усього життя вводити ін'єкції з факторами згортання крові. Команда вчених з Salk Institute (США) під керівництвом Suvasini Ramaswamy (на фото) хоче позбавити їх від цієї неприємної процедури. вони провели експеримент , В ході якого мишам з гемофілією B ввели генно-модифіковані клітини печінки, які виробляють фактор згортання крові і дуже зраділи, тому що їм вдалося відновити згортання крові на цілий рік. Подібний метод генотерапіі використовує стартап Spark Therapeutics, але на відміну від технології Salk Institute, вони редагують клітини печінки прямо в живому організмі.

2017. Генна терапія гемофілії B успішно вилікувала вже десять пацієнтів

Клінічні випробування нового методу генної терапії гемофілії B, які провела компанія Spark Therapeutics , Привели до перших успіхів: лікування допомогло запобігти раптові кровотечі у 10 пацієнтів і позбавила їх від необхідності регулярно вводити фактор згортання внутрішньовенно. Після одноразового введення пацієнтам адено- асоційованих вірусних частинок, що містять ген фактора IX, рівень ферменту в крові всіх пацієнтів зріс до рівня 14-81 відсоток від норми (в середньому, 33 відсотки). Експерти оцінили стан пацієнтів через рік після введення гена - у дев'яти осіб припинилися спонтанні крововиливи, а восьми більше не була потрібна замісна терапія. Для останніх двох пацієнтів необхідна доза ферменту істотно знизилася. Ніяких серйозних побічних ефектів терапії виявлено не було.